Le premier succès de la thérapie génique a eu lieu en 1998. Une équipe de chercheurs de Boston (États-Unis) a pu sauver plusieurs patients d'une amputation de leurs pieds. Ces patients souffraient de problèmes de circulation au niveau des pieds. Si un tissu n'est pas assez irrigué, il finit par mourir (= gangrène) et doit être amputé.
Les chercheurs ont injecté un gène stimulant la croissance de vaisseaux sanguins directement dans le muscle entourant la région touchée du pied. Le gène a été intégré à l'ADN d'un petit nombre de cellules (1 sur 1000). Ces cellules peu nombreuses, porteuses de la thérapie génique, ont suffi à induire la formation locale de vaisseaux sanguins permettant aux pieds des patients d'être à nouveau correctement irrigués.
