Fino ad oggi, la terapia genica ha fatto grandi progressi. Le reazioni immunitarie gravi possono essere evitate tramite l'uso di farmaci che riducono la risposta immunitaria. Inoltre, i ricercatori lavorano per riuscire a introdurre il gene corretto in una posizione precisa del genoma, così da eliminare i potenziali effetti secondari causati da un'integrazione casuale.
Nel novembre 2012 è stata autorizzata la prima terapia genica in Europa. Alcuni pazienti presentavano un difetto enzimatico derivante da una rara malattia genetica, che impediva loro di degradare le vescicole di grasso che circolano nel sangue dopo un pasto. Questi pazienti soffrono di gravi infiammazioni, di diabete e di varie ostruzioni dei vasi sanguigni. La terapia genica si basa su di un virus contenente il gene codificante per l'enzima mancante. L'iniezione di questo virus nella coscia ha portato alla produzione dell'enzima mancante nei pazienti, permettendo così la degradazione delle vescicole di grasso.
I ricercatori sperano, in futuro, di essere in grado di curare più malattie attraverso la terapia genica, come il daltonismo o la distrofia muscolare ereditaria. I primi successi sono stati ottenuti nella cura dell'insufficienza cardiaca cronica e dell'AIDS. Infine, i ricercatori lavorano allo sviluppo di altri shuttle genetici di sintesi, da utilizzare al posto del virus. Saranno tuttavia necessari diversi anni prima che i rischi legati alla terapia genica possano essere considerevolmente ridotti, così che diventi possibile proporla in tutta sicurezza alla popolazione.
