Gene ABC

Thérapie génique et éthique

Image: CanStockPhoto

Il est expliqué dans Gènes ABC ce qu'est une thérapie génique. Le principe est simple: la thérapie génique s'adresse aux maladies induites par un défaut génétique conduisant à la production d'une protéine défectueuse. Si une copie du gène sain est introduite dans le noyau cellulaire, la protéine fonctionnelle est de nouveau produite, et le patient est guéri. Mais ce qui en théorie semble si simple est en pratique très difficile à réaliser. D'un côté, il faut trouver un moyen permettant l'introduction de la copie du gène sain dans le noyau cellulaire. De l'autre côté, le gène introduit doit s'intégrer dans l'ADN du patient sans endommager d'autres gènes. L'introduction du gène dans les cellules est assurée par le biais de virus spéciaux.

Pas de méthode idéale pour le moment

La maladie immunitaire SCID présentée dans Gènes ABC est une maladie des cellules du système sanguin. Il est ainsi possible d'isoler les cellules malades du patient. Ces cellules sont ensuite mélangées aux virus en laboratoire, puis redonnées au patient. Pour les maladies n'affectant pas les cellules sanguines mais d'autres cellules du corps, les virus portant le gène fonctionnel doivent être introduits dans le corps du patient. Ceci peut constituer un grand défi. De plus, il est, de nos jours, encore impossible de déterminer l'endroit précis où le gène additionnel s'intégrera dans l'ADN du patient. Ce gène additionnel pourrait ainsi perturber la fonction d'autres gènes, ce qui pourrait conduire à d'importants effets secondaires. Parmi les enfants souffrant de SCID et ayant été guéris de cette maladie par thérapie génique, certains ont par la suite développé une leucémie (cancer des cellules sanguines). Pour cette raison, les thérapies géniques ont été arrêtées jusqu'à ce que ces cas soient minutieusement analysés. De tels incidents démontrent à quel point il est délicat de peser l'utilité et les risques engendrés par une thérapie génique.

Etudes cliniques

Plusieurs milliers de personnes ont déjà été traitées à l'aide de thérapies géniques. Cependant, la thérapie génique n'a toujours pas atteint le stade où elle peut être utilisée de manière routinière. Pour l'instant, son efficacité et sa sécurité doivent être testées lors d'études cliniques. Celles-ci consistent en des études préliminaires effectuées sur de petits groupes de volontaires. Bien que de telles études comportent des aspects délicats du point de vue éthique, elles sont nécessaires pour pouvoir lutter contre les maladies car c'est seulement grâce à ce type d'études qu'on peut déterminer quelles découvertes médicales représentent effectivement des progrès. Ce qui est important, c'est que toute étude soit analysée du point de vue éthique.

Le respect du principe de ne pas causer de dommage au patient implique d'atteindre un rapport raisonnable entre les bénéfices attendus pour le patient et la recherche et les risques encourus par le patient. Ceci dans le cadre des connaissances acquises avant l'expérience, mais aussi dans le cas où des changements inattendus surgiraient. Dans le cas où des difficultés apparaîtraient, il s'agit de les remarquer au plus tôt et d'éviter au possible un développement problématique de celles-ci.

Le principe d'équité requiert que tous les participants à une étude clinique soient traités selon leurs besoins individuels. Conformément au principe d'autodétermination, chaque participant décide librement de sa participation à l'étude et peut, sans avoir besoin de donner de raison, se retirer de l'étude à tout moment sans qu'aucune conséquence n'en découle.

Le principe d'assistance requiert que le bien-être de chaque participant soit toujours au centre des préoccupations et que les critères de qualité d'une bonne étude clinique soient toujours remplis.

Feuille de travail «Thérapie génique»

Créé: 20.04.2013

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