La terapia genica non è un rimedio miracoloso, ma comporta anche dei rischi. Il virus utilizzato per inserire il gene intatto nel genoma difettoso, per esempio, può indurre una potente reazione immunitaria. Nel 1999, una reazione immunitaria di questo tipo ha portato alla morte di un ragazzo di 18 anni.
In determinati casi, la terapia genica può anche condurre all'inattivazione di un altro gene funzionante nonché allo sviluppo di un tumore, poiché la copia del gene sano viene inserita in una posizione completamente casuale del genoma malato. Per il momento, il sito di inserzione del gene sano non può infatti essere determinato dai ricercatori.
